2022年01月15日，由北京科创鼎诚医药科技有限公司（以下简称“鼎诚”）负责组织的注射用 CT102 在原发性肝癌患者的I期临床试验总结暨Ⅱa期方案研讨会议圆满召开。I期临床试验研究单位--解放军总医院第五医学中心的王福生院士、李永纲主任、丁晋彪主任和李元元主任应邀出席了本次会议，会议还邀请了原CDE首席科学家--何如意教授；此外，来自军事科学院军事医学研究院的原研者王升启教授、中国医学科学院肿瘤医院的石远凯院长和周爱萍主任、北京大学肿瘤医院的郝纯毅主任也应邀出席了本次会议。本次会议还邀请了魏敏吉教授、贾继东教授、刘泽源教授、尹平教授和李海燕主任等知名临床研究专家以及第三方合作方代表。申办方悦康药业集团股份有限公司（以下简称“悦康药业集团”）董事长于伟仕、研究院院长宋更申等人出席会议。

图一 注射用CT102I期总结暨IIa方案研讨会专家合影

会议由鼎诚总经理王霞担任主持，王霞总首先介绍了出席本次会议的主要领导及嘉宾，然后由申办方悦康药业集团董事长于伟仕先生和本研究的主要研究者解放军总医院第五医学中心的王福生院士分别致辞，之后由鼎诚医学部王博士向各位领导及专家汇报I期临床研究结果和IIa期临床试验方案。本次会议讨论环节由李永纲主任主持，讨论期间，各位专家就I期试验结果及IIa期临床试验方案分别从不同角度发表了意见，并对IIa期试验方案提出了多项建设性指导意见，最后王福生院士就各位专家讨论内容及意见进行总结，并对方案修订提出新的要求。

图二 注射用CT102I期总结暨IIa方案研讨会会议筹备组合影

注射用CT102是长度为20个核苷酸的硫代脱氧寡核苷酸钠盐，是悦康药业集团子公司杭州天龙药业有限公联合中国人民解放军军事科学院军事医学科学院辐射医学研究所（原中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所）研发的抗肝癌1.1类新药，以人胰岛素样生长因子1型受体（IGF1R）信使核糖核酸（mRNA）为靶点，通过反义作用抑制IGF1R的活性，从而导致肿瘤细胞凋亡或诱导其分化，达到治疗疾病的目的。注射用CT102是我国首个完全自主研发的反义核酸类药物，具有作用靶点明确、易于设计且能从“根本”上对疾病进行治疗的特点。此外，与传统的细胞毒化疗药物相比，具有特异性强，不良反应小，疗效更确切的优势。

目前国际上共有7款寡核苷酸类药物获得美国FDA批准上市，这几款药物的适应症均为罕见病，尚未有一款上市的反义核酸类药物可以适用于肿瘤，注射用CT102有望打破这一局面，成为国内、外首款基于反义技术靶向治疗肝癌的反义核酸类药物。

根据GLOBOCAN 2020年公布的数据，全球年新增肝癌患者达90.6万，居于恶性肿瘤第6位，死亡的人数达到83万，居于恶性肿瘤的第3位，已经严重威胁了人类的生命和健康，但是肝癌的发病机制和发展途径尚不明确。我国是全球肝癌发病率最高、死亡人数最多的国家，原发性肝癌占全球病例约55%，每年发病人数超过40万。原发性肝癌患者多由慢性乙型、丙型肝炎或者酒精性肝炎诱导，致使肝脏进一步损伤，形成肝硬化，最后形成原发性肝癌。

尽管临床上首选手术切除为主的综合治疗方案，但适合切除的病变仅占肝癌总数的20%不到，药物治疗仍是其主要的辅助治疗手段，但目前主要的药物治疗，如索拉非尼、阿帕替尼等药物的安全性、耐药性以及远期疗效仍有待进一步的分析验证。因此，寻找针对晚期肝细胞癌有效的治疗药物或方案具有急迫性和必要性。

图三 注射用CT102作用原理

图四 注射用CT102外包装

已完成的I期临床试验是注射用CT102首次在人体上开展临床研究，研究由中国人民解放军总医院第五医学中心王福生院士牵头，由鼎诚担任CRO，历时10个月，招募了I期所需样本的所有晚期肝癌受试者，并全部按要求完成用药和计划访视内容。I期临床试验结果表明，注射用CT102在人体中具有良好的安全性和耐受性。本次临床试验是悦康药业集团与鼎诚在肿瘤领域、反义核酸药物领域的首次实践，为双方公司积累了丰富的抗肿瘤药物及核酸药物开发的宝贵经验。

为了进一步提升为肝癌患者研发全新治疗手段的能力，尽快为肝癌的治疗开辟了一个有希望的新途径，悦康药业集团与鼎诚正紧锣密鼓地筹备II期临床试验开展等相关事宜。II期临床试验将由鼎诚继续担任CRO，本期临床试验将进一步观察注射用CT102在原发性肝癌患者体内的耐受性、代谢过程以及治疗效果。

注射用CT102 IIa期临床试验的开展，将为鼎诚在肿瘤领域、反义核酸药物领域的临床研究与实践带来丰富的经验与新的灵感。同时，作为我国首个自主研发的反义核酸药物临床试验，将对加快我国生物核酸技术、生物医药发展进程具有里程碑意义。

图五 注射用CT102I期总结暨IIa方案研讨会鼎诚聚力合影